9月10日上午,昆明理工大学生命科学与技术学院牛昱宇教授主持的国家重点研发计划项目“靶向基因编辑建立神经系统疾病猴模型及干细胞治疗研究”绩效评价会在学校办公大楼8楼会议室召开。校党委副书记、校长王华出席会议并致辞,代表学校向与会专家对本项目的支持和帮助表示感谢,预祝项目绩效评价会议圆满顺利。

会议专家组由欧洲科学院院士时玉舫教授、南京医科大学校长胡志斌教授、同济大学生命科学与技术学院院长高绍荣教授、中国科学院分子细胞科学卓越研究中心李劲松研究员、解放军总医院第五医学中心刘兵研究员、中国科学院昆明动物研究所宿兵研究员、中国科学院生物物理研究所王晓群研究员组成。经专家一致推荐,由时玉舫院士担任专家组组长。
昆明理工大学牛昱宇教授、中国科学院动物研究所刘长梅研究员、首都医科大学宣武医院陈志国教授分别汇报了项目和课题执行情况以及取得的研究成果。

专家组在审阅资料、听取汇报的基础上,对项目的执行情况进行了综合绩效评价。专家组对照项目任务书要求,审阅了项目自评价材料,经质询和讨论,一致认为项目组全面完成了任务书规定的研发内容和技术考核指标,研究成果丰硕。经专家组评议,项目课题绩效评价结论为通过。时玉舫院士代表专家组对项目课题顺利通过绩效评价表示祝贺,对项目后续工作提出了建议和展望。

本项目在云南省科技厅的大力支持下于2016年7月获批准立项,由昆明理工大学牵头,国拨经费2915万元。项目基于国际领先的灵长类靶向基因编辑和干细胞技术平台建立PD、ALS和RTT疾病动物模型,ESCs、iPSCs和NTESCs不同类型多能干细胞系及相应神经分化和培养体系,通过对不同类型疾病(神经退行疾病和早期神经系统发育异常),不同发病人群以及疾病的不同遗传突变类型建立对应的干细胞治疗策略,较系统地回答干细胞临床治疗最关键的安全性和有效性问题,最终为解决困扰人类的神经系统疾病的治疗提供理论和实践基础;同时通过精准靶向基因编辑技术建立神经系统疾病模型,开展以干细胞为基础的细胞和基因治疗评价,不仅能增强我国在相关领域的自主创新能力,促进基础研究与转化应用领域的有机结合,还可以全面提升我国在生命科学和生物医药领域基础和临床研究的国际影响力和竞争力。
(供稿:科学技术院、生命科学与技术学院)