昨日,由昆明理工大学等单位承担的国家重点研发计划项目,“靶向基因编辑建立神经系统疾病猴模型及干细胞治疗研究”项目启动会在昆明理工大学召开。该项目获得将近3000万元的经费资助用于研究。“目前这一领域的研究只有中国、美国和日本有能力进行,毫不夸张地说,我们的研究水平和人才储备不仅是国内领先,而且超过美国和日本。”该项目负责人,昆明理工大学教授牛昱宇介绍。
牛昱宇说,“这项研究的目的是较为系统的回答干细胞临床治疗的最关键问题:安全性和有效性。首先研究干细胞治疗在进入临床前医生和病患可能面临的问题,然后再把问题带到实验室研究解决方案,最终回到临床运用。”
牛昱宇介绍,本项目基于国际领先的灵长类靶向基因编辑和干细胞技术平台建立PD(帕金森综合征)、ALS(渐冻人症)等疾病动物模型,通过对不同类型疾病(神经退行疾病和早期神经系统发育异常),不同发病人群(成年或未成年)以及疾病的不同遗传突变类型建立对应的干细胞治疗策略,最终的研究成果将可在更广泛的方面运用,为解决困扰人类的很多疾病的治疗提供理论和实践基础。
云报全媒体记者 罗南
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