云南网讯 （记者 自建丽）11月1日，国家重点研发计划专项项目“靶向基因编辑建立神经系统疾病猴模型及干细胞治疗研究”项目启动会在昆明理工大学召开。该项目的实施将有望对中国的基因编辑及干细胞治疗方面起到重大贡献，为解决困扰人类的神经系统疾病的治疗提供理论和实践基础。

据介绍，该项目基于国际领先的灵长类靶向基因编辑和干细胞技术平台建立PD，ALS和RTT疾病动物模型，建立ESCs，iPSCs 和NTESCs 不同类型多能干细胞系及相应神经分化和培养体系，通过对不同类型疾病（神经退行疾病和早期神经系统发育异常），不同发病人群（成年或未成年）以及疾病的不同遗传突变类型建立对应的干细胞治疗策略（移植细胞类型，分化体系，细胞修复和移植方法等），较系统地回答干细胞临床治疗的最关键问题：安全性和有效性，最终为解决困扰人类的神经系统疾病的治疗提供理论和实践基础。

该项目由昆明理工大学、中国科学院动物研究所、首都医科大学宣武医院以及云南省灵长类生物医药学重点实验室共同承担，计划期为五年，前期将完成模型、干细胞和移植方法的体系建立，后期开展动物模型细胞移植。

“解决干细胞治疗技术的安全性和有效性到底有多强，它是不是有潜在的问题出现，它对于哪类疾病的治疗最为有效，这是这个项目要解决的根本问题，同时也是干细胞治疗技术未来应用到临床之前必经的一个过程。”该项项目负责人牛昱宇教授介绍说，云南是中国最早进行灵长类动物相关研究的省份，从50年代就开始做此研究。目前，全世界仅美国、日本和中国对该项目展开了研究。

据悉，以干细胞治疗为核心的再生医学，已成为继药物治疗、手术治疗后的另一种疾病治疗途径。然而，干细胞治疗仍然存在巨大的风险，对干细胞治疗进行系统的安全性和有效性的科学评估势在必行。灵长类动物被认为是多种人类神经系统类疾病唯一或最合适的实验动物模型，因此，建立与人类神经系统疾病高度相似的灵长类动物模型，开展从多能干细胞建系、分化、培养到移植完整细胞治疗路线的临床前治疗安全性和有效性的评估，对干细胞临床治疗和标准的建立有着重大意义。

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