近日，国家重点研发计划项目“靶向基因编辑建立神经系统疾病猴模型及干细胞治疗研究”项目在昆明理工大学启动。

据了解，以干细胞治疗为核心的再生医学，已成为继药物治疗、手术治疗后的另一种疾病治疗途径。然而，干细胞治疗仍然存在巨大的风险，对干细胞治疗进行系统的安全性和有效性的科学评估势在必行，获得稳定的与人类疾病非常近似的动物模型和优质的干细胞资源是对细胞治疗的安全性和有效性进行更加客观评价的关键。灵长类动物被认为是多种人类神经系统类疾病唯一或最合适的实验动物模型，因此，建立与人类神经系统疾病高度相似的灵长类动物模型，开展从多能干细胞建系、分化、培养到移植完整细胞治疗路线的临床前治疗安全性和有效性的评估，对干细胞临床治疗和标准的建立有着重大意义。

该项目实施年限为5年，获得国家专项经费2900余万元。其研究方向和目标是：基于国际领先的灵长类靶向基因编辑和干细胞技术平台建立PD，ALS和RTT疾病动物模型，ESCs，iPSCs和NTESCs不同类型多能干细胞系及相应神经分化和培养体系，通过对不同类型疾病（神经退行疾病和早期神经系统发育异常），不同发病人群以及疾病的不同遗传突变类型建立对应的干细胞治疗策略，较系统地回答干细胞临床治疗的最关键问题：安全性和有效性，最终为解决困扰人类的神经系统疾病的治疗提供理论和实践基础；同时通过精准靶向基因编辑技术建立神经系统疾病模型，开展以干细胞为基础的细胞和基因治疗评价，不仅能增强我国在相关领域的自主创新能力，促进基础研究与转化应用领域的有机结合，还可以全面提升我国在生命科学和生物医药领域基础和临床研究的国际影响力和竞争力。该项目的实施有望对中国的基因编辑及干细胞治疗方面起到重大贡献，也将为“十三五”期间云南的生物医药大健康产业的发展发挥重大作用。

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重点专项是国家重点研发计划组织实施的载体，是聚焦国家重大战略任务、围绕解决当前国家发展面临的瓶颈和突出问题、以目标为导向的重大项目群。按照国发64号文件关于先期启动5-10个试点专项的要求，科技部、财政部、国家发展改革委会同相关部门凝练形成了“干细胞及转化研究”、“数字诊疗装备研发”、“大气污染成因与控制技术研究”、“新能源汽车”、“化学肥料和农药减施增效综合技术研发”、“七大农作物育种”6个试点专项。

（云报全媒体记者 李沙青）

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