近日，昆明理工大学灵长类转化医学研究院李天晴教授、季维智院士团队经过8年努力，在帕金森疾病治疗方法研究上取得重要突破。

什么是帕金森病?

帕金森病是继肿瘤、心脑血管病之后中老年健康的“第三杀手”，发病率和死亡率都非常高，6年内的死亡率高达66%，我国帕金森病患者已超三百万人。当前临床上主要采用口服L-左旋多巴补偿丢失的多巴胺神经递质或脑深部电刺激术（DBS），但两类方法长期使用会带来明显的副作用以及后期会失去效果。开发出安全、有效、经济并适合广大帕金森病患者的治疗方法一直以来是整个医疗领域的难题。

该团队开发出了用于帕金森疾病治疗的可持久稳定分泌多巴胺的基因工程化间充质干细胞。实验显示，移植到大鼠和猴帕金森模型后，通过恢复纹状体多巴胺水平，所有的帕金森疾病动物快速恢复其运动和非运动障碍缺陷。通过1次移植，长达5年结果的评价证明了该方法治疗帕金森疾病的安全性和有效性，为帕金森疾病治疗提供了重要的新策略。2022年12月22日，有关研究成果在帕金森疾病领域国际权威杂志《npj Parkinson's Disease》发表。

定点增加纹状体中的多巴胺浓度是帕金森最有效的治疗策略。为了精确递送多巴胺神经递质到纹状体局部部位，团队成员开发出一种全新的治疗策略，将多巴胺神经递质合成的3个特定基因：TH、GCH和AADC转入一个间充质干细胞系里，让这个细胞系可以稳定分泌多巴胺神经递质，移植后可在脑部纹状体持久、连续、稳定地分泌多巴胺。团队成员通过评估发现，移植到纹状体的细胞可以恢复脑部多巴胺浓度，所有的帕金森病猴子，包括重度帕金森病猴，仅通过一次移植后，临床症状就快速表现出显著恢复效果，并都在这5年间保持了良好的治疗效果。

本研究的结果有力支持工程化细胞移植在不同模型中的显著治疗效果。从目前的动物试验来看，这套疗法具有操作简便、见效快、能在较长时间内稳定维持疗效的优点。该方法目前已申报了国家专利，该项目受到了科技部重点研发计划和云南省科技厅专项经费的支持。

宣教中心

文字：昆明理工大学

排版：郭潇雅

校对：海璐

审核：张恒荣