人民网昆明2月1日电 （记者李发兴）记者从昆明理工大学获悉，该校李天晴教授、季维智院士团队经过8年的不懈努力，在帕金森疾病治疗方法上取得重要突破。

研究团队开发出了用于帕金森疾病治疗的可持久稳定分泌多巴胺的基因工程化间充质干细胞，移植到大鼠和猴帕金森模型后，通过恢复纹状体多巴胺水平，所有的帕金森疾病动物快速（2周左右）恢复其运动和非运动障碍缺陷。通过1次移植，长达5年结果的评价证明了该方法治疗帕金森疾病的安全性和有效性，为帕金森疾病治疗提供了重要的新策略。相关研究成果于2022年12月22日在帕金森重要杂志npj Parkinson's Disease在线发表，题为Genetically engineered mesenchymal stem cells with dopamine synthesis for Parkinson’s disease in animal models。

帕金森病（Parkinson’s disease，PD）是一种常见的神经系统变性疾病，是继肿瘤、心脑血管病之后中老年人健康的“第三杀手”。李天晴介绍，当前临床上主要采用口服L-左旋多巴补偿丢失的多巴胺神经递质或脑深部电刺激术（DBS），但两类方法长期使用会带来明显的副作用以及后期会失去效果。开发出安全、有效、经济并适合广大PD患者的治疗方法一直以来是整个医疗领域的难题。

“定点增加纹状体中的多巴胺浓度是帕金森最有效的治疗策略。”李天晴介绍，为了精确递送多巴胺神经递质到纹状体局部部位，团队成员开发出一种全新的治疗策略，将多巴胺神经递质合成的3个特定基因：TH、GCH和AADC转入一个间充质干细胞系里，让这个细胞系可以稳定分泌多巴胺神经递质，移植后可在脑部纹状体持久、连续、稳定地分泌多巴胺。由于该细胞的安全性、生物特性以及标准化制备能在移植前得到充分评估，因此该策略可为PD的治疗提供稳定且可重复的“现成”细胞源。团队成员通过评估发现，移植到纹状体的细胞可以通过恢复脑部多巴胺浓度，在PD大鼠和猴子中安全地长期纠正运动缺陷、精细运动以及包括认知和情绪在内的非运动认知障碍。所有的PD猴子，包括重度的PD猴（完全失去自我运动和进食功能），仅通过一次移植后，临床症状就快速（2—4周）表现出显著的（PD评分恢复率为60—90%）恢复效果，并都在这5年间保持了良好的治疗效果。长达5年的有效性证明了该细胞在非人灵长类动物PD模型中的长期疗效和安全性，显示出未来在PD临床治疗应用中的巨大潜力。

季维智介绍，本研究的结果有力地支持了工程化细胞移植在不同模型中的显著治疗效果。从目前的动物试验来看，这套疗法具有操作简便、见效快、能在较长时间内稳定维持疗效的优点。特别是与其他细胞药物相比，这种工程化的细胞很容易扩增，因此治疗成本也不会很高。

据悉，该方法目前已申报国家专利，该项目受到科技部重点研发计划和云南省科技厅专项经费的支持。未来，研究团队将进一步优化最佳基因工程化细胞，并充分利用灵长类动物帕金森疾病模型，搭建临床转化方案，以期早日服务广大患者。